火曜、アイオニス・ファーマシューティカルズ（Ionis Pharmaceuticals, Inc.）（NASDAQ:IONS）は、重度高トリグリセリド血症（sHTG）に対するオレザルセンの重要第III相COREおよびCORE2試験のトップライン結果を発表した。
sHTGはトリグリセリド値が顕著に上昇する状態で、通常は500mg/dL以上であり、急性膵炎の主要なリスク因子である。
2024年12月、FDAは家族性乳び粒子症（FCS）患者の血中トリグリセリド値低下のための食事療法の補助薬として、アイオニスのTryngolza（オレザルセン）を承認した。FCSはまれな遺伝性の重度高トリグリセリド血症（SHTG）であり、急性膵炎（AP）に至る可能性がある。
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「このデータは画期的なもので、オレザルセンがsHTGの治療薬として初めて急性膵炎の発症を有意に減少させることを実証した」 とアイオニスのグローバル心血管開発担当上級副社長サム・ツィミカス（Sam Tsimikas）医師は述べた。 「現在の標準的な治療ケアと生活習慣の変更にもかかわらず、トリグリセリド値が数千に達するsHTG患者は予測不可能な生命を脅かす急性膵炎発作のリスクにさらされている。これらの結果は、オレザルセンがsHTGの治療パラダイムを変える可能性があるという我々の確信を強化した。」
「家族性乳び粒子症における成功を踏まえ、COREおよびCORE2試験の特別な結果により、アイオニスは衰弱性の急性膵炎発作のリスクに直面している多くのsHTG患者に治療の新基準を提示できる」 とアイオニスのブレット・P・モニア（Brett P. Monia）博士、最高経営責任者は述べた。 「承認されれば、sHTG治療のためのオレザルセンは2年未満のうちに当社が発売する3つ目の独立した医薬品となり、最も必要としている人々に変革的な治療を届ける上で大きな一歩を記すことになる。」
臨床試験において、オレザルセンは、安全性および忍容性の面から有利である範囲で、偽薬対照で統計学的に有意なトリグリセリド値の平均72％低下と、85％の急性膵炎発症数低下を示した。
COREおよびCORE2試験はsHTGに対する最大の臨床試験プログラムであり、約1100人の患者に標準的な脂質低下療法を投与し続けた。
COREおよびCORE2試験は主要評価項目を満たし、オレザルセン月間投与量80mgおよび50mgの両方で6ヵ月時点での偽薬対照における空腹時トリグリセリド値の有意な平均低下が示された。
さらに、臨床試験では副次的評価項目である急性膵炎発症数の低下も満たされた。
オレザルセンは、偽薬対照で統計学的に有意な85％の発症数低下を示した（p=0.0002）。
これは12ヵ月時点で両試験のオレザルセングループのデータをまとめて行われた解析である。
オレザルセンは有利な安全性および忍容性プロファイルを示した。
アイオニスは年内に米国食品医薬品局（FDA）に対し、医薬品補足新規医薬品申請書（sNDA）を提出する予定である。
ごく最近、FDAは成人および小児の12歳以上の患者における遺伝性血管性浮腫（HAE）の発作予防のため、アイオニスのDawnzera（ドニダロルセン）を承認した。
ウィリアム・ブレア（William Blair）アナリストは、膵炎イベントのリスク低減の程度と統計的有意性の必要性について、投資家たちの間で大きな議論があったことを指摘した。アナリストのマイルズ・ミンター（Myles Minter）は、「我々はこの非常に肯定的な結果をもって、この議論に明確な決着がついたと見ている」と述べた。
「総合的に判断して、我々はこれらのデータをアイオニスにとっての最良のシナリオと見なし、我々の予想を実質的に上回っている」 とアナリストはさらに記した。
価格の動き：IONS株は火曜の最終確認時点で31.35％高の56.00ドルで取引されていた。
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