複数のメディアによると、Pfizer社（NYSE:PFE）は血友病Bの遺伝子治療薬Beqvezのグローバルな開発と商品化を終了したとして、この木曜日に報じられた。
2024年4月、米国食品医薬品局（FDA）は、Beqvezを、現在インターフェロンIX予防療法を使用している成人患者の中等度から重度の血友病Bに対して承認した。また、生涯にわたって歴史的な命に関わる出血をもたらす症状がある患者、または繰り返し、深刻な自発性の出血がある患者、かつアデノ関連ウイルスの血液型74 varカプシドに対して抗体がない患者にも承認されている（詳細はこちらを参照）。
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Pfizerは日経アジアへの声明の中で、「患者と医師が血友病遺伝子治療に対して示した関心が限定的である」として、この決断に関してこう述べた。
米国の製薬会社は、低い関心を理由に、血友病に対する別の治療に注力すると述べた。
2024年12月、Pfizer社は未承認の遺伝子治療候補製品である Sangamo Therapeutics Inc（NASDAQ:SGMO） の血友病A共同開発協定から撤退した。
ロイターによる報告によると、Pfizer社は引き続き、Hympavzi （マルスタシマブHNCQ）に資源を投資し続ける。この薬は、血友病AまたはBを患う成人および小児患者において、出血エピソードの頻度を減らさないよう予防するためのルーチン予防療法として承認されている。
Hympavziは、血友病AまたはBに対して許可されている唯一の組織因子経路阻害剤（TFPI）であり、また、米国で承認された最初かつ唯一の、プレフィルド、自己注射ペンを使用する血友病薬でもある。
今月初め、Novo Nordisk A/S（NYSE:NVO）は、血友病Aを患う70人の小児（1〜11歳）におけるフェーズ3のFRONTIER3試験の暫定的な結果を発表した。
Novo Nordiskは、2025年中にMim8の承認申請を行うと見込んでいる。FRONTIERプログラムの進行中のフェーズ3データは、2025年および2026年の来る年次大会および出版物で開示される予定となっている。
2024年9月、Pfizer社は、承認されているすべての市場で、鎖状赤血球症（SCD）用の酸素運搬タンパク質補正酸化鉄（VO2）再活性化剤であるOxbryta（ボクセロトール）のすべてのロットを自主的に撤回した。
Pfizer社のこの決定は、Oxbrytaの総合的な利益が、承認されたSCD患者集団において、もはやリスクを上回らないという臨床データの総体に基づくものである。
株価動向 金曜日最後のチェック時点で、PFEの株価は1株26.13ドルで0.87%上昇している。
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