Rocket Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ：RCKT）は、心臓血管遺伝子療法の開発に注力している企業で、ランウェイの拡大を目指して戦略的な企業再編を発表しました。
このリストラと優先順位付けの取り組みは、クリニカルプログラムの中にある強化型アデノ随伴ウイルス（AAV）心血管プラットフォーム、すなわちDanon病、PKP2関連不整脈性心筋症（PKP2-ACM）、BAG3関連拡張型心筋症（BAG3-DCM）に加えて、重度の白血球接着不全（LAD-I）のためのKRESLADI（旧称RP-L201）に対するCRLへの完了応答を提出することに力を注いでいます。
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この移行により、Rocketは、これまでに2025年1月に発表された戦略を通じて、遅い時期のAAVパイプラインへの焦点を示しています。
この再編により、同社は2025年1月に発表した戦略の一環として、遅い時期のAAVパイプラインに注力することになりました。
この再編により、会社は労働力を約30％削減します。他の計画されたコスト削減イニシアチブと共に、Rocketはこれにより12ヶ月の運営費をほぼ25％削減できると予想しています。
Rocketは、既存の現金リソースによって、2027年第2四半期までの事業運営を賄うと予想しています。
ビジネスと戦略の優先順位に基づいて、Rocketはリードプログラムに関連する遅延が発生すると予想しています。
2026年のRP-L102の規制承認は不可能であると予想されています。
5月、米国食品医薬品局（FDA）は、Danon病の遺伝子療法製品の第2相の決定的な臨床試験について臨床保留措置を取りました。
アナリストの見解：米国銀行（BofA）証券のJason Zemansky氏は、Rocket PharmaceuticalsをBuyからNeutralにダウングレードし、株価予測を9ドルから4ドルに引き下げました。
アナリストは、Danon病の遺伝子療法製品はRocket Pharmaceuticalsの業績の主要原動力であるとの見解を示しています。しかし、最近の遺伝子療法分野での著名な事業失敗の後、投資家の信頼が弱まっています。
BofAは、この再編によって、リードプログラムの見通しが短期間で不確実なままであることを間接的に認めたと述べています。コスト削減が長期的に有益である可能性はありますが、短期間の利益は限られているようです。
遺伝子療法分野における明確なタイムラインがなく、投資家は慎重なままかもしれません。
株価の動き：この金曜日の最後の時点で、RCKT株は3.12ドルで2.80％下がっています。
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