Cogent Biosciences, Inc.（NASDAQ:COGT）のベズクラスチニブは、希少かつ悲惨な免疫障害を持つ患者に対して有意な臨床効果を示しました。
全てのエンドポイントにおいて統計的に有意な改善が見られ、症状の軽減や肥大細胞活性の生物学的マーカーも全て改善されたデータは、同社が2025年末までに米国食品医薬品局（FDA）への承認申請を行う計画を裏付けています。
今回の結果は、Cogentのターゲット型アプローチを正当化するだけでなく、ベズクラスチニブを、治療法が限られている患者にとっての潜在的な初のクラスの治療法として位置付けています。
全身性肥大細胞増殖症（NonAdvSM）は、骨髄、皮膚、その他の臓器に肥大細胞が異常に蓄積されるという特徴のある希少疾患です。
最新の研究では、主要エンドポイントおよびすべての主要な二次エンドポイントで、患者が報告した症状や肥大細胞の客観的な測定値の両方で有意で意味のある統計的にも改善が実証されています。
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これらのデータを受けて、Cogentは2025年末までに、NonAdvSMにおけるベズクラスチニブの初の新薬承認（NDA）を米国食品医薬品局（FDA）に提出する方向に進んでいます。
さらに、Cogentは今年後半に行われる予定の医学会で、SUMMIT試験の詳細な結果を発表する予定です。
SUMMIT試験では、24週後の総症状スコア（TSS）の平均変化における統計的に有意な差が、主要エンドポイントで達成されました。
24週でのTSSの平均減少は、ベズクラスチニブ調査薬群で24.3ポイントでした。一方、プラセボ調査薬群では15.4ポイントの平均減少であり、その結果、プラセボ調査薬群のTSS改善率は8.91ポイントとなりました。
さらに、SUMMIT試験では、セラムトリプターゼの減少をはじめとするすべての主要な二次エンドポイントにおいて、統計的有意な利益が実証されました。これにより、ベズクラスチニブ治療を受けた患者のうち87.4%がセラムトリプターゼ値が50%以上低下していることが示されました。一方対照群には、そのような患者はおらず（87.4% vs 0%）。
SUMMIT Part 2のデータの詳細な分析は進行中であり、Cogentは今年後半に行われる主要な医学会で詳細な結果を発表する予定です。
Cogentは、2025年下半期に、大腸間質性腫瘍を持つ患者におけるベズクラスチニブの第3相試験であるPEAKと、全身性肥大細胞増殖症患者におけるベズクラスチニブの登録指向試験であるAPEXの両方のトップライン結果を提出する計画を立てています。
同社は、SLRキャピタルパートナーズとの最近発表された債務施策を通じ、2億3700万ドルの現金残高と追加の3億5000万ドルにアクセスできる見込みです。
株価動向：月曜日の最新情報では、COGT株はプレマーケットで15.7％上昇の8.77ドルで推移しています。